Hej och välkomna till den här livesändningen ifrån BioStock där vi ska prata med Diamyd Medicals vd Ulf Hannelius om den väldigt nyligen släppta rapporten. Det absolut viktigaste jag har att säga till är att ni kan, och jag uppmanar att göra det, skicka in frågor i den öppna chatten vi har på YouTube.

Vi har ungefär 20 minuter på oss med Ulf och han kommer att svara på så många frågor som han hinner på den tiden. Och med det så vill jag säga välkommen till dig, Ulf.

Tusen tack. Tack så mycket.

Och jag vet att du har med dig några slides så att jag tycker vi börjar med att du helt enkelt får visa din presentation och sammanfatta de viktigaste händelserna från det gångna kvartalet.

Precis, och det är säkert många av de händelserna jag presenterar som det kommer att finnas frågor kring också så vi sätter direkt igång och välkomna alla. Det har varit ett händelsefyllt kvartal.

De flesta kvartalen i Diamyd brukar vara händelsefulla. Det har hänt verkligen mycket och här tänkte jag lista de kanske viktigaste händelserna senaste tiden.

Och då handlar det mest så klart kring vår fas 3-studie. Och viktigt också nu i rapporten, vi har ju ett brutet räkenskapsår och så i slutet av november så hade vi över 230 miljoner kronor i kassan.

Så det visar ju också på att vi sitter ändå stabilt med en stabil kassa och det viktigaste här är ju också att vi har mer än väl pengar i kassan för att slutföra den interimanalys som kommer nu i slutet av mars. Om vi går till händelser, 14 november, som faktiskt var Världsdiabetesdagen också, så då avslutades den sista säkerhetsreviewn i fas 3:an inför det här nu kommande interimseffektanalysen.

Det här var då den femte av sitt slag i fas 3-studien. Och inga allvarliga bieffekter som har upptäckts och vi har fortsättningsvis en mycket låg dropout rate, vilket är också ett tecken på en mycket bekväm och säker behandling.

Och det här är ju en av våra, vi kan säga unique selling points, för vårt läkemedel, det vill säga säkerhetsprofilen, vilket absolut inte ska tas för givet i den här eller i andra indikationer. Någonting vi också kan tala lite mer om här senare.

Slutet av december, det här är en viktig och en stor händelse. Alltså vi fick möjligheten då att tidigarelägga den fullständiga primära effektanalysen i fas 3:an med 9 månader.

Så nu görs avläsningen efter 15 månaders uppföljning på samtliga ungefär 300 patienter. Tidigare var det då lagt vid 24 månader, vilket vi då både med europeiska läkemedelsmyndigheten och amerikanska läkemedelsmyndigheten ville ha det vid 24.

Men nu har vi då efter ett skriftligt möte med FDA kunnat tidigarelägga den till 15, vilket är bra. Vi får ju då både resultaten betydligt tidigare och vi har ju mest data också vid 15 månader från samtliga tidigare studier, så det är mera robust case också för oss.

Och i januari så fick vi det här generiska namnet på vad vi brukade kalla Diamyd. Nu är det retogatin.

På engelska blir det väl rhitogatin. Logiken bakom namnet, det är inte vi som exakt har bestämt det.

Vi har haft någonting att säga till om. Det här är ju då de här myndigheterna, WHO och USAN i USA, som bestämmer namnet.

Men det finns en logik bakom namnet, som rhit är som rhitolerance eller rekombinant, to kommer från tolerans och GAD och sen tin är slutet av protein, så det finns en logik bakom det generiska namnet också. Och det här är då det som vi kommer nu framöver använda i all vår kommunikation, både mot myndigheter, mot marknad också och vetenskapligt.

Och sen det här är också en mycket stor händelse. Vi har nu avslutat screeningen i fas 3-studien och snart avslutas då randomiseringen.

De sista patienterna håller på att randomiseras in. Och det här är som jag skrev i vd-ordet också, och det är faktiskt inte mina ord, jag kan säga hörde jag från en person vi känner mycket väl på ett av de större läkemedelsbolagen, en på engelska monumental achievement att kunna uppnå det här.

Så det är ingenting att ta för givet att man kan fullrekrytera en stor fas 3-studie, framför allt en precisionsmedicinstudie, vad man letar efter en specifik genetisk subgrupp. Det här är någonting som vi också då från samma person fick höra att ingenting en Big Pharma skulle klara bättre av än vad vi har gjort.

Och då får vi tänka på att vi är totalt ungefär 45 stycken i hela bolaget och hälften av dem, lite fler, jobbar med tillverkning. Så man måste säga ett fantastiskt jobb av organisationen och våra medarbetare att kunna uppnå det här.

Och sist men inte minst så har vi också då annonserat ett fördjupat samarbete med både APL som vi har jobbat jättelänge med kring och de gör ju då det här formuleringen av läkemedlet. Och då har vi också nu involverat NorthX Biologics i samarbetet, var de specifikt tittar då mera på processvalideringen, vilket är en viktig del nu inför att se till att all tillverkning kommer på plats inför en möjlig marknadsansökan och därefter kommersialisering.

Kort ändå tillbaka till det här fas 3:an då och de händelserna. Som sagt, screeningen är finaliserad.

Vi förväntar oss att kunna ha runt 310 till 320 patienter som blir randomiserade i studien. Och den är ju då powered, alltså statistiska styrkan är räknad enligt 288 patienter, så vi har en bra marginal även gällande det.

Och det här gäller ju då fullständig avläsning efter 15 månader. Och det här, som jag redan nämnde, verkligen en stor grej också någonting som när vi har diskuterat med andra parter.

Oftast brukar myndigheterna kräva mera, inte mindre. Att de här ger oss en möjlighet att få fullständiga resultaten 9 månader tidigare är faktiskt ett tecken på verkligen vilken typ av interaktion vi har med FDA och också deras mycket positiva syn och prioritering av typ 1-diabetes som indikation.

Och det här var ju då ett så kallat Type C-möte. Och vi har ju då det här skriftligt så klart på papper att vi kan göra det här.

Den fullständiga avläsningen i studien och då är det då cirka 300 patienter som följs upp i 15 månader förväntas troligen runt andra kvartalet 2027 mot slutet därav. Så det är ju då när sista patienten går in så är det 15 månader därifrån och sen en database lock på det.

Och viktigt också är ju då den här interimseffektanalysen. Den är on track för att komma mot slutet av nu i mars 2026.

Har vi då tittat på C-peptid, den primära effektparametern som mäter egen insulinproduktion. Och den här har ju då möjlighet att kunna stödja en potentiell accelererad marknadsansökan i USA om det då blir statistiskt signifikant effekt på C-peptid vid interimanalysen.

Och innan vi går in till frågor, vi var ju nere på J.P. Morgan-veckan här i San Francisco alldeles nyligen.

Jag, Karin Rosén, som sitter i vår styrelse då och bor i San Francisco-området, och Niklas Axén, som vår CFO. Och det var ju så klart intensiv vecka som det bör vara alltid när man är nere på J.P.

Morgan. Och framför allt för oss är det ju nu extra intressant.

Både med alla de här händelserna som jag just har gått igenom, att ta med sig alla de positiva nyheterna in i mötena, men också att vi nu ligger nära den första fas 3-avläsningen gör ju att dynamiken i de här mötena är ju helt annorlunda. Och vi var ju där nere då för att träffa både potentiella partners, strategiskt lite större amerikanska investerare, men också mera såna här andra kommersiella stakeholders i en sån här så kallad stand alone-strategi också om vi vill ta det här hela vägen själva till marknaden så finns det ett antal aktörer här som har möjligheten att göra det tillsammans med oss.

Så vi har ju träffat alla olika typer av stakeholders nu för att se till att vi har allting på plats för nästa steg i utvecklingen mot marknad. Och med det så tänkte jag vi kan hoppa in på frågor.

Absolut. Då har jag faktiskt en första fråga om just J.P.

Morgan och det är hur upplevde ni intresset för den typen av precision medicine som ni utvecklar?

Ja men, intresset är stort. Alltså precisionsmedicin är ju någonting som är på agendan överallt.

Det brukar ju vara endast inom, man kan säga, onkologi, immunonkologi, det var då där man startade. Men nu sprider det sig till andra komplexa sjukdomar var man inser att det finns inget läkemedel som fungerar på alla patienter i komplexa sjukdomar.

Det finns alltid responders och non-responders och det är en stor styrka om man hittar sina responders, både för så klart utvecklingen, det minskar riskerna givet när man går in i större studier och på marknad så går du in i en större population och då brukar ju egentligen bakgrundsvariationen bli större än vad du har i de här mindre studierna. Men om du redan kan sneva av i vårt fall var en genetisk subgrupp, så minskar du en stor del av den här bakgrundsvariationen som kan ställa till det.

Och sen är det ju viktigt också för betalare, att de vet att de betalar endast för de patienter som högst troligen också svarar på behandlingen, så att det inte är så att de betalar för alla och så är det bara 50% som får effekten. Det är ju inte hållbart.

Det här är jättepositivt för betalare och så klart patienter och prövare och samtliga ser ett stort värde i det här. Och överlag vad som fortsättningsvis är det ju immunologi, inflammation, ett stort område som det talas om mycket, rare disease, alltså ovanliga sjukdomar talas det mycket om också.

Och vi är ju inne i en autoimmun sjukdom, så det är en tydlig immunologikoppling. Vi har orphan drug designation i USA och en genetisk subgrupp, så vi är inne i rare disease territory egentligen, vilket är också positivt också även för betalare.

Brukar få premiumprissättning för orphan. Så egentligen allt det snackas om är tydligt kopplat så till oss också.

Sen är det ju positivt det också, det har vi ju varit tydliga med när vi går ut och kommunicerar, att Nobelpriset i år eller förra året delades ut för perifer immuntolerans och det är ju exakt det som vi jobbar med också. Och det brukar ju vara att såna här Nobelpris och liknande priser skapar ett stort momentum, stora investeringar inom de områdena.

Så där passar vi mycket väl in i det också.

Vi har fått en del frågor som gäller den här interimsanalysen och fått en fråga som gäller om ni kan dela effektsignifikansdata med en partner eller FDA i en A-BLA-ansökan. Är det något som är möjligt?

Jättebra fråga. För det första gör vi då först interimsanalysen.

Om det är tummen upp, vilket betyder att det är statistisk signifikans, då är nästa steg att vi tar ett möte med FDA och diskuterar då bästa väg till marknad var en accelerated BLA finns då på bordet som en möjlighet som de har ju sagt till oss tydligt. Och med FDA så i en marknadsansökan då FDA ska ju ta del av all data som finns.

Och i det här fallet skulle det då vara vid interimsanalysen, så både C-peptid-datan på individnivå egentligen, och sen lite senare kommer sekundära data alltså kring blodsockerkontroll och annat. Så allt det kommer att ingå i en marknadsansökan till FDA, så de kommer att se allting.

Och sen i det fallet blir det även en mindre del av Diamyd-teamet kommer att bli avblindade även på data, för man måste kunna jobba med marknadsansökan och alla data och tabeller och allting som ska göras i ordning för marknadsansökan. Och i det så där är det tydligt FDA behöver få tillgång till det.

Det viktigaste är då att man gör det på rätt sätt och det har vi ju skrivit in i våra dokument till FDA exakt hur det görs, för att det viktigaste är ju att det inte finns någon risk för att du ser en avblindning mot till exempel prövare och patienter i studien så att det på något sätt skulle kunna påverka deras sätt att behandla eller följa upp patienterna om de börjar få reda på exakt vem som fick vad och hur det ser ut. Så det är det viktiga och där har vi ju tydligt beskrivit i våra dokument hur den här processen kommer att se ut förankrad med FDA.

Det viktigaste vi jobbar ju med två viktiga regelverk. Dels det regulatoriska mot FDA i det här fallet, och sen som publikt bolag har vi ju det regelverket.

Man måste ta i beaktande båda. Och det är inte möjligt att en till exempel en partner går in och investerar, licensierar eller köper upp bolag baserat på data som kan vara kurspåverkande som inte marknaden har tagit del av.

Så det är ju viktigt då att ifall de skulle ta del av någonting som vi ser är potentiellt kurspåverkande så bör vi ju även pressreleasa det. Och där månar vi då se till att man inte trampar över på det andra regelverket, att det kan börja se ut som en avblindning av studien.

Men allt det här har vi ju processer för och någonting som vi både kollar med våra globala advisors och legal och allting så att allting ska göras på rätt sätt.

Vi har också fått en fråga gällande det här samarbetet med NorthX och hur snabbt de kan bidra till en ökad produktionskapacitet efter valideringsfasen?

Så NorthX är ju nu med i samarbetet framför allt nu för den här process validation, alltså att du validerar process. Så det finns ju olika steg innan man ska börja gå för en marknadsansökan på tillverkningssidan, det vill säga förutom att du kan tillverka storskaligt ska processen måste valideras och låsas, kan man säga.

Du har mycket specifika parametrar som du säger inom den här ramen varje gång vi producerar ska alla parametrar så vi mäter på proteinet och renlighet och allting hamna innanför de här tydliga ramarna. Och sen ska den kvalificeras processen, vilket gör att man ska visa på att man 3 gånger kan tillverka exakt enligt den låsta processen på samma sätt.

Och allt sånt här pågår och det är ett mycket jobb kring det. Men de är specifikt inne i samarbetet nu just kring den här processvalideringen och deras kompetens kring det.

Själva uppskalningen inför kommersialisering, det är ju vi som gör proteinet och det där har vi ju ren tillverkat storskaligt. Och vi ser ju att vi har den skala som behövs för kommersiell tillverkning.

Och APL är ju då de som formulerar det till själva läkemedlet i slutändan. Vi har proteinet, APL lägger till alum som adjuvant och sätter allt det här och fyller vialerna.

Och den processen finns ju inte på plats med allt det här. Måste nu se till att det håller samma mått som krävs för en marknadsansökan och kommersialisering.

Så skalbarheten ligger mera på oss och sen APL, medan NorthX är inne för att titta på själva processen nu och se till att den blir validerad och låst och sen att vi kan gå vidare med kvalificeringar och sånt.

Vi närmar oss slutet här men jag tror att vi hinner med en fråga till och då har vi fått en fråga som gäller hur ni bedömer sannolikheten att interimsdatan faktiskt räcker till ett accelererat godkännande i USA?

Så interimsdata det är ju som sagt i slutet av mars, då läser vi av C-peptid, vilket är primära effektmåttet för en potentiell accelererat godkännande. Och om det är tummen upp, vilket betyder då alltså vi kommer ju att få den informationen från den här säkerhetskommittén som ser data.

De kommer att ge tummen upp, vilket betyder statistiskt signifikant behandlingseffekt på C-peptid. Och det i sig själv säger ju att med en sån data så är det ganska stor sannolikhet.

Men det här måste vi ju ta så klart med FDA och diskutera helheten, hela planen, hur den ska se ut. För det är inte bara den punkten som är viktig.

De kommer att titta på allting, även då sekundära som kommer, säkerheten och sen så klart alla de andra modulerna som ska in, preklinik, tillverkning och se på tillsynen och allt möjligt sånt här. Men om vi endast ser på med tummen upp i slutet av mars så det kommer att betyda att det är bra effekt.

För det är ju som sagt inte alla 300 patienter, utan det här är 170 patienter som har nått statistisk signifikans då, så vet vi att det kommer att vara en bra effekt på C-peptid och det är det viktigaste. Och vi vet att C-peptid tydligt kopplar även till förbättrad blodsockerkontroll.

Och som en sista fråga då, är kommersialiseringsprocesserna fullt finansierade i det här läget?

De är inte fullt finansierade. Det är ju ingenting man gör at risk innan man ens har gjort den första utläsning i fas 3:an.

Det som pågår är ju marknadsanalyser har vi gjort, kommer att fortsätta med det. Vi har ju haft, som jag sa, diskussioner senast nere på J.P.

Morgan. Det finns ett antal större organisationer som har hela den kommersiella infrastrukturen för att kunna lansera läkemedel i USA och i Europa.

Så vi har diskussioner med dem för att ha en ännu bättre förståelse över alla steg som ska tas inför ett godkännande och därefter kommersialisering. Och man brukar göra det stegvis, man bygger inte upp allt för att det är ju så klart resursintensivt, så man ska göra det på ett smart sätt och med rätt aktör också.

Men viktigaste är att vi vet vad som krävs och i vilka steg vi ska göra det och hur det ska finansieras på bästa möjliga sätt. Och parallellt med det så klart har vi ju då diskussioner med potentiella partners som är den andra vägen så klart, en licensiering eller potentiellt uppköp också.